近年来，小核酸药物因特异性强、设计简便、研发周期短、靶点丰富等优点，成为当前生物医药领域研究的热点。小核酸药物专指靶向作用于RNA或蛋白质的一类寡核苷酸分子，包括ASO、siRNA、aptamer、sgRNA、miRNA等，其中ASO作为小核酸药物领 ...